Mar 31, 2021 10:37 AM ET


iCrowd Newswire - Mar 31, 2021

BioNTech SE是下一代免疫治疗公司，开创了治疗癌症和传染病的新疗法，今天提供了公司最新进展，并报告了截至2020年12月31日的季度和全年的财务业绩。

“2020 年是 BioNTech 转型的一年，开发并批准了历史上第一种 mRNA 药物。截至2021年3月，我们已与合作伙伴一起向65个国家和地区交付了2亿多剂疫苗，我们已经看到疫苗在多个国家减少COVID-19病例和死亡率的最初迹象。“我们将继续专注于COVID-19领域的创新，推进新配方，解决疫苗变种问题，并在更多的亚种群中开展新的试验。与此同时，我们正在加快癌症免疫疗法的发展。我们看到了一个巨大的机会，将COVID-19疫苗的收益再投资，以扩大和加速新疫苗和治疗方法的研发，通过充分利用免疫系统的潜力来改善全世界人民的健康。

2020年第四季度及后续更新

传染病

COVID-19疫苗计划–BNT162b2
2020年12月，BNT162b2成为第一个被批准或授权用于紧急或有条件使用的mRNA疫苗。BNT162b2 现已在全球超过 65 个国家（包括美国、联合王国和欧盟）获得紧急使用或临时用途的授权或批准。

• 2020年11月18日，BioNTech和辉瑞宣布BNT162b2在最终疗效分析中达到了第三阶段研究的主要疗效终点。对数据的分析表明，在第二次剂量后7天测量的预防COVID-19疾病的疫苗疗效率为95%。试验中没有发现与疫苗有关的严重安全问题，大多数征求的不良事件在接种疫苗后不久就解决了。2020年12月10日，试验结果发表在《新英格兰医学杂志》上。
• 2021年3月11日，BioNTech和辉瑞宣布了来自以色列卫生部（MoH）的更多真实证据数据，这些数据表明，使用COVID-19疫苗完全接种疫苗的个人COVID-19疾病的发病率大幅下降。卫生部的最新数据显示，在第二次疫苗剂量两周后，在预防症状性疾病、严重/严重疾病和死亡方面，疫苗的有效性约为97%，保护力度更大。分析还显示，疫苗对无症状SARS-CoV-2感染的疗效为94%。由于这种观察分析是在B.1.1.7变种（英国变种）在以色列占主导地位时进行的，它也提供了BNT162b2在预防COVID-19感染、住院和因变种B.1.1.7导致死亡方面有效的实际证据。这一观测分析的数据于2021年3月24日发表在《柳叶刀》的预印服务器上。

临床发展更新

• 2020年10月21日，BioNTech和辉瑞宣布在日本开始第1/2阶段临床试验，以评估20至85岁健康成年人BNT162b2的安全性、耐用性和免疫原性。
• 2020年11月25日，BioNTech和复星制药宣布在中国启动BNT162b2第二期临床试验，以评估BNT162b2在健康成年人中的安全性和免疫原性。
• 2021年2月18日，BioNTech和辉瑞宣布，在全球2/3阶段试验中，首批参与者被服用，以评估BNT162b2在大约4000名18岁及以上的健康孕妇中预防COVID-19的安全性、耐受性和免疫原性。这项研究还将评估接种疫苗的孕妇婴儿的安全性，以及向婴儿转移潜在的保护性抗体。
• 2021年2月18日，BioNTech和辉瑞宣布，全球第三阶段研究的12至15岁受试者的安全性和有效性数据预计将在2021年第二季度提交给监管机构。
• 2021年2月25日，BioNTech和辉瑞宣布了一项试验，以评估第三剂COVID-19疫苗的安全性和免疫原性，以延长对COVID-19的免疫力，并解决潜在的新出现的SARS-CoV-2变种。
• 2021年3月，美国食品和药物管理局（FDA）批准了对全球1/2/3阶段试验研究协议的附加修正案，以增加BNT162b2剂量或其带有南非变种尖峰蛋白序列（BNT162b2_SA）的改性版本，以进一步描述保护的持续时间，并防止出现令人担忧的变种。BNT162b2 或 BNT162b2_SA的额外剂量将在第二剂 BNT162b2 后大约 5 到 7 个月内提供给大约 600 名第 3 阶段参与者。另外一剂BNT162b2_SA将给予约30名接受BNT162b2_SA的参与者。大约300名BNT162b2天真的参与者将注册并接受两剂BNT162b2_SA，以描述对新出现的关注和参考菌株变种的保护。BNT162b2_SA的部分试验预计将于2021年第二季度开始。
• 2021年3月，第一批参与者在健康儿童6个月至12岁以下的1/2/3阶段研究中被服用。第 1 阶段剂量查找部分将评估两剂 BNT162b2 的安全性、耐受性和免疫原性，在最多三个年龄组中分离 21 天。一旦确定每个年龄组的首选剂量水平 BNT162b2，将开始进行第 2/3 阶段试验，以评估每个年龄组的安全性、耐药性和免疫原性。此外，还将评估对已确认的COVID-19和无症状感染的疗效。在第二次剂量分析后6个月，预计每个年龄组的大约450名参与者（BNT162b2组300名，安慰剂组150名）将促进免疫接种和持续免疫反应。在为期6个月的后续访问中，参与者将不穿盲，接受安慰剂的参与者将有机会获得BNT162b2。所有预计的4，500名参与者将促进有条件VE和无症状感染的疫苗有效性（VE）分析。
• BioNTech和辉瑞也正在计划进行研究，以进一步评估免疫系统受损人群的疫苗。
• BioNTech 和 Pfizer 将启动第 3 阶段试验，以评估单剂量小瓶和多剂量小瓶冷冻液体 BNT162b2 中提供的亲血球 BNT162b2 的安全性、耐受性和免疫原性。这一试验还将评估亲血杆菌配方的不自卑性。试验将在18至55岁的健康成年人中进行，并将于4月在美国开始。我们预计2021年第三季度将会有这一试验的数据。

SARS-CoV-2变种的数据

• 2021年3月8日，BioNTech和辉瑞在《新英格兰医学杂志》上发表了一项体外研究的数据，该研究对BNT162b2引出血清的中和活性进行了研究，该研究针对在英国首次检测到的变种（B.1.1.7血统）、巴西（P.1血统）和南非（B.1.351血统）。研究结果有力地支持了BNT162b2将继续保护B.1.1.7血统和P.1血统。Sera 中和了所有测试的病毒，并且对 B.1.1.7 尖峰病毒和 P.1 尖峰病毒的活动均未显著减少。虽然B.1.351-spike病毒的中和率较低，但它仍然很强劲。

监管更新

• 2020年12月2日，BioNTech和辉瑞宣布，英国的药品和医疗保健产品监管局（MHRA）批准对COVID-19紧急使用BNT162b2。
• 2020年12月11日，BioNTech和辉瑞宣布，美国FDA授权在16岁或以上的个人中紧急使用BNT162b2。BNT162b2在美国授权

在生物科技和辉瑞收集额外数据并准备于 2021 年向美国 FDA 提交计划中的生物制剂许可证申请 （BLA） 时，获得紧急使用授权 （EUA） 的国家/地区将获得全面监管批准。

• 2020年12月21日，BioNTech和辉瑞宣布，欧盟委员会（EC）授予16岁及以上个人BNT162b2有条件的营销授权。CMA 适用于欧盟所有 27 个成员国。
• 2021年2月14日，日本卫生部根据日本特殊批准计划批准了BNT162b。
• 2021 年 2 月 25 日，美国 FDA 和 EMA 于 2021 年 3 月 26 日批准，BNT162b2 未脱盐冷冻瓶可在制药冰柜中常见的常规温度（-25°C 至 -15°C 或 -13°F 至 5°F） 运输和储存，最长为两周。进一步的配方优化活动正在进行中。

商业更新
截至2021年3月23日，我们和我们的合作伙伴已在全球供应了超过2亿剂COVID-19疫苗。
生物科技和辉瑞已签署订单14亿剂，准备在2021年交付。关于额外剂量承诺的讨论正在进行中。

• 2021年2月12日，BioNTech和辉瑞宣布，美国政府行使了另外1亿剂COVID-19疫苗的选择权。该协议使将交付给美国的剂量总数达到3亿。根据先前2亿剂的协议，美国政府将支付19.5亿美元用于增加1亿剂。
• 2021年2月17日，BioNTech和辉瑞宣布与欧盟委员会达成协议，再提供2亿剂COVID-19疫苗。欧共体可以选择再增加1亿剂。到2021年底，将交付给欧洲联盟的剂量总数为5亿剂，可选择增加1亿剂。

制造
BioNTech 和辉瑞预计到 2021 年底，BNT162b2 的产能将增加到 25 亿剂。生产流程的优化、BioNTech 德国马尔堡工厂最近开始生产、六剂小瓶的监管批准以及我们的制造和供应商网络的扩展，推动了产量的增长。目前正在采取其他措施和与潜在合作伙伴进行讨论，以进一步扩大生产能力和网络。

• 2020 年 10 月，BioNTech 收购了位于德国马尔堡的 GMP 制造工厂，以加速 BNT162b2 的制造规模，以在 2021 年获得商业供应。
• 2021年3月26日，BioNTech宣布，欧洲药品管理局（EMA）批准在马尔堡的工厂生产我们的COVID-19疫苗药物产品。这些批准使 BioNTech 的马尔堡生产基地成为全球最大的 mRNA 疫苗生产基地之一，年生产能力高达 10 亿剂 COVID-19 疫苗，一旦全面投入使用。由于去年启动的优化运营效率，BioNTech 能够将预期的年生产能力提高 2.5 亿剂。马尔堡工厂生产的第一批疫苗预计将于4月下半月交付。BioNTech 计划在 2021 年上半年生产多达 2.5 亿剂 BNT162b2。

肿瘤
BioNTech 正在加快其广泛的肿瘤学管道的发展，在 14 项正在进行的试验中，有 13 种产品候选。2021 年，我们预计我们的肿瘤学管道将至少进行 4 次数据更新，预计将有多达 3 个程序进入随机化第 2 阶段试验，6 个临床前程序将进入第 1 阶段试验。这包括 CARVac （BNT211） 和核细胞因子 （BNT151） 产品候选者的主要候选者开始的首次人体试验。

mRNA程序
修复真空

• BNT111 – 我们预计在2021年上半年在美国和欧盟使用BNT111和Regeneron与赛诺菲的Libtayo®（Cemiplimab）相结合，开始对在PD-1抑制剂进行前期治疗或治疗后进展的晚期黑色素瘤患者进行随机第二阶段试验。我们在美国的 IND 和欧盟的 CTA 批准一样活跃。
• BNT113 – 我们预计将开始第二阶段试验，评估 BNT113 与彭布罗利祖马布和彭布罗利祖马布单一疗法相结合，作为无法解决的复诊患者的一线治疗 2021年上半年，在美国和欧盟，头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）表达PD-L1。BNT113 之前尚未与反 PD1 结合，第 2 阶段试验将从部分运行开始，旨在展示 BNT113 和彭布罗利祖马布组合的安全性。这些数据需要解决第 2 阶段试验后续随机部分的部分临床保留问题。 

个性化新安蒂根特异性免疫疗法（INEST）

我们的 iNeST 产品候选者 BNT122 与基因技术合作。

• BNT122已被赋予国际非专有名称（INN）”自动基因鲸目动物”。
• 一个开放标签阶段1a/1b试验评估安全性，耐受性，免疫反应和药理动力学的自体基因cevumeran作为一个单一的剂剂，并结合阿泰佐利祖马布在当地先进的或转移性实体肿瘤的患者（篮子试验）正在进行中。
• 目前正在进行第二阶段开放标签试验，评估自体基因白兰地的功效和安全性，结合彭布罗利祖马布与彭布罗利祖马布单独在以前未经治疗的晚期黑色素瘤患者。
• 鉴于SARS-CoV-2大流行具有挑战性的应计时间表，以及非小细胞肺癌（NSCLC）治疗选择的演变格局，BioNtech和Genentech决定停止先前计划在高风险的NSCLC早期重生患者进行的二期试验。基因科技和生物科技正在评估用自体基因黄体治疗早期癌症患者的进一步选择。
• 这些早期疾病发展选择之一是结肠直肠癌的辅助治疗。第一个患者在循环肿瘤DNA阳性的随机第二阶段试验中，手术重新切除第2阶段（高风险）/第3阶段结直肠癌预计将在2021年上半年。

里博细胞因子

• BNT151 是用于 IL-2 变种的核苷改性 mRNA 编码，是 T 细胞免疫中支持 T 细胞分化、增殖、生存和效应函数的关键细胞因子。BNT151 旨在刺激抗肿瘤 T 细胞，而不会广泛触发免疫抑制调节 T 细胞。2021年2月，第一位患者在人体内首次进行了开放标签、多中心阶段1/2a试验。该试验评估了BNT151的剂量升级、安全性、药代动力学和药理动力学，在多个实体肿瘤适应症中具有扩张群，包括HNSCC、肝细胞癌（HCC）、肾细胞癌（RCC）、NSCLC和三阴性乳腺癌（TNBC）。单治疗剂量升级将招收转移性或无法分离的肿瘤患者，没有可能带来临床益处的可用标准治疗。在联合治疗剂量升级中，不同实体肿瘤的患者将注册并使用 BNT151 和相应的护理标准进行治疗。
• BNT152+153 – 今年2月，美国FDA批准国际发展局对BNT152+153进行第一阶段试验。我们计划在 2021 年上半年在多个实体肿瘤中启动 BNT152 （编码 IL-7） 和 BNT153 （编码 IL-2） 的第一阶段试验。

里博马布斯

• BNT141 – 今年2月，美国FDA批准国际药监局对BNT141进行第一阶段人体临床试验。我们预计在2021年下半年开始试验。
• BNT142 – 我们预计在2021年下半年开始BNT142的第一阶段临床试验。

抗体
下一代检查点免疫调节器

BNT311 和 BNT312 与 Genmab 合作。

• BNT311/GEN1046 – BNT311 （PD-L1x4-1BB） 在 61 名经过严重预处理的患者中进行人为第一阶段 1/2a 试验的数据

2020年11月，SITC会议上提出了晚期实体肿瘤。我们预计该试验将在 2021 年下半年进行数据更新。

• BNT312/GEN1042 – 我们预计 BNT312 在实体肿瘤中的 BNT312 阶段 1/2a 试验将在 2021 年下半年首次披露数据。

细胞疗法
CAR-T细胞免疫疗法

BNT211，BioNTech最先进的CAR-T产品候选产品，针对肿瘤特异性抗原CLDN6，并与CAR-T细胞放大RNA疫苗（CARVac）联合开发，该疫苗编码CAR-T管理中体内扩张的CAR目标。CARVac 基于 FixVac 中已知的 RNA-LPX 技术，有选择地将 RNA 编码 CAR 目标传递到抗原呈现细胞，从而在细胞表面产生 CAR 目标表达。

• BNT211 – 2021 年 2 月，第一个患者在 BNT211 的开放标签、多中心剂量升级和剂量扩展篮试验中服药，无论是否患有 CLDN6 阳性复发或耐火晚期实体肿瘤，包括但不限于卵巢癌和睾丸癌。与 CLDN6 CARVac 的合并有望改善 CLDN6 CAR-T 的扩展和持久性。试验的主要结果措施将是安全，二次疗效结果措施包括客观反应率、疾病控制率和反应持续时间。我们预计该试验将在 2021 年下半年进行数据更新。

以新安蒂根为靶向的T细胞疗法

• BNT221 （NEO-PTC-01） – 预计在 2021 年上半年为难治或对检查点抑制剂没有反应的患者的转移性黑色素瘤治疗第一阶段剂量升级试验中的第一个患者。试验的主要目标是评估管理BNT221的安全性和可行性，以及免疫原性和临床疗效的评估。

小分子免疫调节器
收费状受体结合激动剂

• BNT411 – BNT411作为实体肿瘤患者的单一疗法，结合化疗天真广泛阶段小细胞肺癌（ES-SCLC）患者的阿托波拉平和异位素的1/2a剂量升级试验仍在进行中。我们预计该试验将在 2021 年下半年进行数据更新。

2020年全年财务业绩
收入：截至2020年12月31日的三个月总收入估计为3.454亿欧元，而截至2019年12月31日的三个月总收入为2，800万欧元。截至2020年12月31日的年度，总收入估计为4.823亿欧元，而上年同期为1.086亿欧元。总收入增加，原因是根据我们两项新的合作协议首次确认了开发 COVID-19 疫苗的收入，并最终获得了 COVID-19 疫苗商业收入的认可。根据辉瑞的合作，领土已分配给生物科技和辉瑞基于营销和分销权。我们的商业收入估计为 1.885 亿欧元^，占合作伙伴领土上 COVID-19 疫苗销售毛利润的 1 分，这是一个净数字。此外，我们向合作伙伴销售了 6，140 万欧元的产品，向德国境内的客户直接销售了 2，060 万欧元的 COVID-19 疫苗。

销售成本：截至2020年12月31日的三个月，销售额估计为4，100万欧元，而截至2019年12月31日的三个月为440万欧元。截至2020年12月31日的年度，销售成本估计为5，930万欧元，而上年同期为1，740万欧元。COVID-19 疫苗销售首次确认了 3，560 万欧元的估计销售成本，其中包括辉瑞在 BioNTech 赚取的毛利润中所占的份额。销售成本不包括与发射前产品生产相关的成本，因为这些费用在发生期间作为研发费用支出。

研发费用：截至2020年12月31日的三个月研发费用为2.57亿欧元，而截至2019年12月31日的三个月为6540万欧元。截至2020年12月31日的年度，研发费用为6.45亿欧元，而上年同期为2.265亿欧元。增加的主要原因是我们的BNT162项目的研发费用增加。研发费用包括我们根据辉瑞合作协议的条款承担的费用份额。开发成本由辉瑞和我们平等分担。进一步增加的原因是购买实验室用品的费用增加，以及人数增加，导致工资、福利和社会保障费用增加。此外，从 2020 年 5 月 6 日起，收购我们在美国的新子公司 BioNTech 美国公司（BioNTech US Inc.）的日期为我们的研发费用做出了贡献。

一般和行政费用：截至2020年12月31日的三个月一般和行政费用为3 610万欧元，而截至2019年12月31日的三个月为1 110万欧元。截至2020年12月31日的年度，一般和行政费用为9 400万欧元，而上一年同期为4 550万欧元。增加的主要原因是专业服务费用增加，人员编制增加，导致工资、福利和社会保障费用增加，保险费增加。此外，从 2020 年 5 月 6 日起，我们在美国的新子公司 BioNTech US Inc.的收购日期为我们的一般和行政费用做出了贡献。

所得税：经我们的COVID-19疫苗授权和批准紧急或临时使用，或已获得有条件的营销授权后，对递延税项资产的确认进行了重新评估。截至2020年12月31日，德国税务集团累积税收损失和暂时差异的递延税项资产净额确认为1.61亿欧元所得税效应。

净利润/亏损：截至2020年12月31日的三个月净利润为3.669亿欧元，而截至2019年12月31日的三个月净利润为5，820万欧元。截至2020年12月31日的年度净利润为1，520万欧元，而上年同期的净亏损为1.792亿欧元。
现金头寸：截至2020年12月31日的现金和现金等价物为12亿欧元。

已发行股份：截至2020年12月31日已发行股份为241，521，065股。

COVID-19 疫苗订单簿更新：

<p>2021年财务展望：BioNTech 根据当前基本案例预测，为 2021 年全年选定的财务指标提供以下展望：

完整的财务报表可以在根据 https://www.sec.gov/ 在 SEC 网站上发布的 20F 文件中找到。

¹根据辉瑞和 BioNTech 之间共享的初步数据（如我们 20-F 表格年度报告所述）的估计数字，我们将在合作伙伴毛利润中所占份额的变化得到预期认可。
²范围反映当前基本案例预测。

³ 4.579 亿欧元的企业所得税损失和 4.509 亿欧元的与德国税务集团相关的贸易税损失。

关于生物科技
生物制药新技术是下一代免疫治疗公司开创的癌症和其他严重疾病的新疗法。公司利用广泛的计算发现和治疗药物平台，为新型生物制药的快速发展。其广泛的肿瘤产品候选产品组合包括个性化和现成的基于mRNA的疗法、创新的幻想抗原受体T细胞、双特异性检查点免疫调节剂、靶向癌症抗体和小分子。BioNTech 及其合作者基于其在 mRNA 疫苗开发和内部制造能力方面的深厚专业知识，在其多样化的肿瘤学管道之外，正在为一系列传染病开发多个 mRNA 疫苗候选产品。BioNTech 已与多个全球制药合作者建立了广泛的合作关系，包括 Genmab、赛诺菲、拜耳动物健康、基因科技、罗氏集团成员雷吉尼龙、日内瓦、复星制药和辉瑞。

欲了解更多信息，请访问 www.BioNTech.de

www.BioNTech.de 

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