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NeuExcell 治疗和火花疗法宣布研究合作协议,为亨廷顿舞蹈症开发一种新的基因疗法

Sep 7, 2021 10:26 AM EST
  • 利用NeuExcell的神经再生基因治疗平台,该合作旨在为亨廷顿舞蹈症患者开发一种有效和安全的治疗方法。
  • Spark 治疗在研发和专有腺相关病毒 (AAV) 病媒基因治疗平台方面的卓越表现可能会推动该计划的发展,并克服病毒载体在基因治疗方面的障碍和挑战。
  • NeuExcell 有资格获得预付、许可费、研发和销售里程碑付款,金额高达约 1.9 亿美元,外加产品版税。

州立大学和费城,2021年8月31日(GLOBE新闻线) 诺伊克斯尔治疗和火花疗法,罗氏集团(六:RO,ROG;OTCQX:RHHBY)今天宣布了一项基因治疗合作,旨在为亨廷顿舞蹈症(HD)患者开发一种安全有效的治疗方法。 根据协议条款,火花疗法将获得NeuExcell专有的神经再生基因治疗平台和功能。NeuExcell 的研究小组将与火花疗法密切合作,以推进该计划。根据期权许可证 NeuExcell 有资格获得预付、许可费、研发和销售里程碑付款,金额高达约 1.9 亿美元,外加产品版税。根据本协议,火花治疗公司可以选择许可NeuExcell高清程序的全球独家权利。 “我们很高兴能与火花疗法合作。他们内部的技术和能力,以开发基因疗法,可能有可能减缓,停止或治愈神经系统疾病,并寻求提高AAV工程的行业标准,使他们成为一个理想的合作伙伴,以加快我们的高清计划”说,NeuExcell治疗的首席执行官罗纳德HW Lorijn。 “火花疗法一直在寻找方法,为患者,包括那些患有亨廷顿舞蹈症的患者带来潜在的突破性疗法,以挑战遗传疾病的必然性。我们期待着与NeuExcell的合作,并探索他们独特的神经再生基因治疗平台,”火花疗法首席科学官费德里科·明戈齐博士说。 普遍的假设是哺乳动物成年神经元无法被取代,因此脑部疾病的治疗方法往往侧重于减缓疾病的进展。NeuExcell 治疗可能已解锁了再生神经组织的方法。该公司的神经再生基因治疗平台是围绕转录因子为基础的跨分化技术构建的。该平台寻求重新编程内源性胶质细胞,如星形细胞,它们围绕神经元,在神经元受伤或死亡后通常反应,成为功能性的新神经元。虽然神经元不能分裂来再生自己,但胶质细胞是一种可再生来源,用于在损伤部位产生新的神经元,其规模是产生有意义的治疗效果所需的规模。NeuExcell 正在开发基于腺相关病毒 (AAV) 的神经再生基因疗法,以在神经退化部位再生功能性新神经元。 Spark 治疗公司首席业务官 Joseph La Barge 表示:”在 Spark,我们明白,为了打破受遗传疾病影响的人和家庭的障碍,我们需要与志同道合的合作伙伴合作,将创新技术与我们先进的专有 AAV 矢量平台集成在一起。”利用我们在基因治疗开发方面的现有专业知识和 NeuExcell 的神经再生基因治疗研究和能力,我们可以共同为亨廷顿舞蹈症患者开发基因治疗的潜力。 Spark 治疗先进的专有 AAV 矢量平台面向中枢神经系统,为高清研发 (R&D) 计划提供了一大优势。Spark 疗法在基因治疗研究的前沿工作超过 20 年,在这一领域拥有广泛的知识和能力,可用于推进高清程序。   关于亨廷顿舞蹈症 HD是由4号染色体上单个缺陷基因引起的不治之症,遗传性脑部疾病。由于这种疾病影响大脑的不同部分,它影响运动,行为和认知。走路、思考、推理、吞咽和说话变得更加困难。最终,此人将需要全职护理。与高清相关的并发症通常是致命的。   关于NeuExcell治疗。 NeuExcell 是一家私人控股的早期基因治疗公司,总部设在美国宾夕法尼亚州。其使命是改善神经退行性疾病和CNS损伤患者的生活。基于贡陈教授(联合创始人兼首席科学顾问)的科学工作,公司通过通过腺相关病毒(AAV)基因疗法引入神经转录因子,通过体内星细胞到神经元的转化,开发出了一种潜在的破坏性神经修复技术。NeuExcell 的管道涵盖主要神经退行性疾病,如中风、亨廷顿病、肌萎缩性侧索硬化症 (ALS)、阿尔茨海默氏症、帕金森病、创伤性脑损伤、脊髓损伤和胶质瘤。   关于火花疗法 在 Spark 治疗公司,一家致力于发现、开发和提供基因疗法的完全集成的商业公司,我们挑战遗传疾病的必然性,包括失明、血友病、溶酶体储存障碍和神经退行性疾病。我们目前有四个临床试验项目。在罗氏集团成员Spark,我们看到了通往一个没有生命受到遗传疾病限制的世界的道路。欲了解更多信息,请访问 www.sparktx.com,并在推特LinkedIn关注我们。 纽克斯尔治疗 媒体联系人 : 习勤,MBA 首席财务官 纽克斯凯尔治疗公司 xiqin@neuexcell.com 814-826-5966 www.neuexcell.com

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Xi Qin, xiqin@neuexcell.com
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